L’essai clinique CONNECT1-EDO51 est une étude de recherche pour les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne). L’étude testera si un médicament expérimental, appelé PGN-EDO51, est sûr et tolérable pour les garçons et les hommes atteints de la maladie de Duchenne. ONNECT1-EDO51 est une étude ouverte, ce qui signifie que toute personne acceptant de participer à l’étude et remplissant les critères requis recevra le PGN-EDO51.
Les participants à l’étude peuvent être admis à participer s’ils remplissent les conditions suivantes :
D’autres conditions d’études s’appliquent.
La première partie de l’étude CONNECT1-EDO51 comprendra 10 visites d’étude sur une période de 3 mois. Jusqu’à 3 de ces visites d’étude peuvent avoir lieu à votre domicile plutôt qu’à la clinique de l’étude.
La deuxième partie de l’étude est une prolongation à long terme qui durera environ 2 ans (108 semaines) à laquelle vous pourrez choisir de participer une fois que vous aurez terminé la première partie de l’étude et que vous aurez confirmé votre admissibilité.
Si vous complétez les deux parties de l’étude, votre participation durera environ 2 ans et demi.
Vous aurez au total 2 biopsies musculaires si vous terminez l’ensemble de l’étude.
Si vous souhaitez participer, l’équipe de l’étude organisera une visite de sélection afin de déterminer si vous pouvez participer à l’étude. Lors de cette visite, vous :
Si vous remplissez les conditions requises et choisissez de participer à l’étude, vous recevrez le médicament de l’étude, PGN-EDO51, toutes les 4 semaines pour un total de 4 doses dans la première partie de l’étude. Si vous choisissez de participer à la prolongation à long terme après avoir terminé la première partie de l’étude, vous continuerez à recevoir le médicament de l’étude toutes les 4 semaines pendant environ 2 ans. Au cours de la période de prolongation à long terme, vous recevrez 27 doses supplémentaires de PGN-EDO51, qui pourront être administrées à la clinique ou à domicile.
Les participants(es) seront indemnisés(es) pour le temps passé à l’étude et leurs frais de déplacement seront remboursés.
La participation à une étude clinique est volontaire. Vous pouvez poser toutes les questions que vous souhaitez et vous pouvez quitter l’étude à tout moment, quelle qu’en soit la raison.
Si vous avez d’autres questions sur la participation à cette étude de recherche clinique, veuillez envoyer un courriel à clinicaltrials@pepgen.com pour en savoir plus.